我国目前的血友病治疗方案主要是按需治疗。由于国产凝血因子药物供应有限、进口人工合成基因重组八因子价格较贵，造成一些边远山区甚至连按需治疗尚无法得到保证,很多患者因此致残。但和肿瘤等疾病相比，血友病的治疗“性价比”很高。只要有药，就能让患者像健康人一样工作和生活。
儿童期是血友病的关键时期，针对急性出血需要尽早、及时、足量、足疗程的止血治疗以及血友病综合医疗团队后续的一系列干预（康复理疗、心理咨询等），目的是使每次急性出血的损伤尽量减少到“零”。而预防治疗在儿童期更加重要：正确的、合理的预防治疗将防范出血发生、可以让血友病孩子不再面对出血风险，他们可以去上学、去参加同龄孩子的正常活动，从而保持健康的身体、正常的心理。
河南省自２０１１年以来不断加大对农村居民重大疾病的救助。除了将血友病等３５种农村居民重大疾病纳入医疗保障以外，河南省还尝试探索引入社会慈善力量，共同参与农村居民重大疾病的救治，可以充分发挥了基本医疗保障和慈善援助的协同互补作用，能够切实减轻参合血友病患者的治疗费用负担，提高他们的生活质量。
在中国现在制药企业里，辉瑞首屈一指。近年来，辉瑞在其全球研发部门内新设立了一个研究中心，重点关注对罕见疾病的研究。该中心将扩大辉瑞在罕见病研究领域的影响力，并设法开发出不到20万名病患的各类罕见病治疗药物。此中心将涉足各个治疗领域，在为该中心制定研究计划时，辉瑞将与多个代表病人利益的社会团体进行合作。
日前中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任、全国血友病协作组组长杨仁池教授在接受新华健康专访时表示，解决血友病看病难题的关键在于提高患者的支付能力。
