近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，诺华（Novaris）旗下治疗脊髓性肌萎缩（SpinalMuscularAtrophy.SMA）的AAV基因治疗药物Zolgensma（OAV101注射液）在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前2021年10月21日，该药物所提交的临床试验申请获得受理。
去年五月份，美国FDA批准Zolgensma上市。用于2岁以下脊髓性肌肉萎缩(SMA)、生存运动神经元1(SMN1)基因双等位基因突变的儿童患者。定价为210万美元（约合人民币1500万元），堪称“天价”。
Zolgensma的生产厂商瑞士制药公司诺华集团表示，Zolgensma之所以定价高昂，是因为该药物是一种全新的基因疗法，颠覆了传统的治疗方式。在研发该药物时，完全是“摸着石头过河”。该药采用了全新的制作工艺，试验方法，成本高昂。
Zolgensma作为脊髓性肌萎缩的特效药，只需通过静脉注射一次，即可实现长期缓解甚至治愈。
Zolgensma是一种创新基因疗法，有效改良转基因，疗效极为显著。原本无药可治的患者，只需给药一次后，就能在细胞中长期表达SMN蛋白，实现长期缓解甚至治愈。
新闻报道，日本劳动省决定，将SMA的基因治疗药物Zolgensma加入公共医疗保险适用对象，极大减轻患者经济压力。
该药品用于 2 岁以内脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，药品价格不仅刷新了日本医保适用药的最高价纪录，也刷新了世界医保药物价格新记录。
除Zolgensma以外，全球范围内批准的治疗SMA的疗法还有渤健的Spinraza及罗氏的Evrysdi。在去年医保谈判中，Spinraza从单针价格70万元降至3万多元，让该病患者有了生的希望。
据统计，我国SMA患者约有3万至5万，每年国内一共新增SMA患者1500-2500例，数量非常庞大，且SMA是导致婴儿死亡的重要性遗传因素。医伴旅牢记自己的社会责任，坚持为广大患者在全球寻找好用的药，买的起的药。更多资讯请咨询医伴旅客服。
