1月18日，博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请（IND），这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。
此前，博雅辑因曾于2020年10月27日宣布药监局正式受理其针对ET-01的临床试验申请。值得注意的是，作为国内没有先例的创新型疗法，博雅辑因的IND申请在法规规定的60个工作日内，一次性通过。
“我们非常高兴ET-01临床试验申请获得了国家药监局的许可，I期临床试验会尽快开展。”博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“这也标志着公司的发展正式进入了临床阶段。我们将继续致力于高质量转化基因编辑技术，持续推进公司其他产品管线的研发进程，为中国乃至全球的患者带来更多新的治疗选择。”
据介绍，ET-01是一款处于研发阶段的、自体的、体外基因编辑疗法产品，此次获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究，该项研究将在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。在中国，中重型地中海贫血病患者达30万人，输血依赖型β地中海贫血患者仍有巨大的未被满足的医疗需求。
这次β地中海贫血基因治疗产品IND申报获批，意味着博雅辑因成功向国际一线梯队靠拢。目前CRISPR Therapeutics旗下的CTX001管线处于I/II期临床，Intellia Therapeutics下的类似产品也在美国开展I期临床，而Editas Medicine的管线预计在今年才进入I期临床。
