日本厚生劳动省正研究将号称“世上最贵药物”的Zolgensma设定单剂价格在约人民币1056万元至1122万元之间，这种治疗孩童罕见基因疾病的药物将列为适用保险的对象。
Zolgensma是由瑞士诺华集团(Novartis)子公司AveXis研发，用来医治罕见基因疾病脊髓性肌肉萎缩症(SMA)。
厚生劳动省正研拟将Zolgensma列为医疗保险适用对象，药价订为1.6亿日元至1.7亿日元(人民币1056万元至1122万元)，将成为日本最昂贵的药物。
日本政府于今年3月批准Zolgensma成为治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的药物。本月13日，厚生劳动省的咨询机关中央社会保险医疗协议会将召开大会以决定Zolgensma的药价，并决定此药适用保险。
这种药物将用于罹患脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的未满2岁婴幼儿，投药一次。在美国，投药一次的费用逾2亿日元(约合人民币1320万元)，因此日本政府如何设定价格，备受关注。
目前，日本境内最昂贵的药物是治疗白血病的Kymriah，药价是3349万日圆(约合人民币221万元)。
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